CRISPR: um corte de 50% que pode mudar a medicina
Uma terapia genética experimental desenvolvida pela Crispr Therapeutics conseguiu reduzir os níveis de colesterol em 50% em apenas duas semanas e manteve o efeito durante todo o período do ensaio clínico.
O tratamento, que recorre à edição genética CRISPR, actua directamente no fígado, desactivando o gene ANGPTL3, responsável por regular os níveis de gordura no sangue.
Curiosamente, algumas pessoas nascem com uma mutação natural neste gene – o que as torna praticamente imunes às doenças cardíacas – e sem qualquer efeito secundário. A ciência decidiu, agora, replicar essa vantagem em laboratório.
Os resultados foram apresentados no encontro anual da American Heart Association e publicados na The New England Journal of Medicine, confirmando aquilo que muitos investigadores chamam “um momento histórico na evolução da medicina genética”.
Como funciona esta nova terapia
O ensaio, conduzido entre o Reino Unido, Austrália e Nova Zelândia, envolveu 15 voluntários com níveis perigosamente altos de LDL (“mau colesterol”) e triglicéridos, com idades entre 31 e 68 anos.
Cada participante recebeu uma infusão única, de cerca de duas horas e meia, com diferentes dosagens da nova terapia.
Nos grupos com doses mais elevadas, os níveis de colesterol e triglicéridos caíram em média 50% em apenas 14 dias, efeito que se manteve por pelo menos 60 dias, o limite da primeira fase do ensaio.
O objectivo agora é simples e ambicioso: provar que uma única infusão genética pode substituir anos de medicação diária com estatinas e injecções para o controlo do colesterol.
Entre o milagre e a prudência
O Dr. Steven Nissen, do Cleveland Clinic, que supervisionou a validação dos resultados, explica:
“Estas pessoas são gravemente doentes. O verdadeiro drama é que muitas sobrevivem a um ataque cardíaco, mas nunca recuperam totalmente. O CRISPR pode mudar esse destino.”
Ainda assim, a cautela permanece. Três participantes sentiram pequenas reacções – dores nas costas e náuseas – que desapareceram com medicação. Um homem de 51 anos, com doença cardíaca pré-existente, morreu meses após receber a dose mais baixa, mas o evento não foi relacionado com a terapia genética.
CRISPR: da ficção científica à cardiologia
O CRISPR é uma ferramenta que permite editar o ADN humano com precisão, cortando ou desactivando genes responsáveis por doenças.
Até agora, o seu uso concentrou-se em doenças raras, como a anemia falciforme.
Mas este estudo abre a porta ao tratamento de doenças comuns como a hipercolesterolemia, um passo que pode transformar o sistema de saúde global.
Samarth Kulkarni, CEO da Crispr Therapeutics, afirma:
“Este é provavelmente um dos maiores momentos na história da medicina CRISPR. Estamos a ver a transição da genética rara para a medicina de massa.”
Nos EUA, cerca de 25% dos adultos têm níveis elevados de colesterol LDL e uma percentagem semelhante apresenta triglicéridos altos, dois factores que aumentam o risco de enfarte e AVC.
O que vem a seguir
A próxima fase do estudo (Fase II), prevista para 2026, irá incluir uma amostra mais ampla e acompanhamento a longo prazo.
Os investigadores esperam que o efeito da edição genética dure anos ou mesmo toda a vida.
A equipa continuará a monitorizar os participantes durante um ano, com seguimento clínico de 15 anos, conforme exigido pela FDA para terapias génicas.
Outras empresas estão a seguir o mesmo caminho.
A Verve Therapeutics, por exemplo, desenvolve uma terapia semelhante para o gene PCSK9, e a farmacêutica Eli Lilly já investiu mais de 1 milhar de milhões de dólares nesta nova fronteira médica.
Em suma
O ensaio da Crispr Therapeutics representa um salto quântico na medicina preventiva cardiovascular.
Se os resultados forem confirmados, poderemos estar à beira de uma era em que editar o ADN é mais eficaz do que tomar comprimidos.
Mas até lá, o desafio será garantir que esta revolução chega de forma segura, ética e acessível, sem esquecer que, quando se mexe no código da vida, cada corte no ADN é também um corte na história da humanidade.
